La sanidad pública de Galicia se convirtió hoy en la primera de España en administrar, en el Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo, la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B a un paciente. La aplicación de este medicamento estuvo dirigida por el Servicio de Hematología y Hemoterapia del Área Sanitaria viguesa, con la doctora Carmen Albo al frente.
Inversión superior a 15 millones de euros
Para este tratamiento, que se inicia hoy por primera vez en el conjunto del Estado, la Consellería de Sanidade está invirtiendo 15,6 millones de euros. Se trata del único procedimiento eficaz hasta el momento para curar la enfermedad.
El Etranacogen Dezaparvovec, que es como se llama este medicamento, está destinado a abordar el trastorno de coagulación sanguínea hereditaria (hemofilia B, o HB) con terapia génica, una enfermedad rara o pouco frecuente, con una incidencia de 5/100.000 varones, de transmisión genética, ligada al cromosoma X y causada por la carencia o el déficit del factor IX. Aunque esta enfermedad afecta principalmente a los hombres, también se puede observar en mujeres portadoras de mutaciones causantes de ella.
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Casos especiales
Su aplicación está restringida a los tratamientos de la HB grave y moderadamente grave, “en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, con tratamiento profiláctico estable con factor IX recombinante de vida extendida durante, por lo menos, dos años y que presenten niveles de anticuerpos neutralizantes anticápside contra AA V5 ≤ 1:678”, indican desde el SERGAS. En Galicia hay diagnósticados de HB 51 personas (37 hombres y 14 mujeres).
La previsión es que sean 8 enfermos los que puedan beneficiarse de este tratamiento, son aquellos susceptibles de indicación de terapia génica, siempre y cuando cumplan con el resto de criterios clínicos recogidos en el protocolo farmacoclínico del Etranacogen Dezaparvovec.
